《中國經(jīng)濟周刊》 記者  孫庭陽｜全國兩會報道

今年是丁列明委員參加全國兩會的第十一年。作為貝達藥業(yè)董事長、國內(nèi)自主創(chuàng)新藥研發(fā)的帶頭人，丁列明每年參加全國兩會時，都會提交多個有關(guān)醫(yī)藥、醫(yī)療和醫(yī)保等領(lǐng)域的行業(yè)建議，其中多項建議都得到了國家相關(guān)部委的正式答復(fù)。

丁列明連任第十二屆、第十三屆全國人大代表，今年第一次以全國政協(xié)委員的身份參加全國兩會。3月4日下午，全國政協(xié)十四屆一次會議在北京人民大會堂隆重開幕。開幕會結(jié)束后，丁列明深有感觸地表示，聽取了政協(xié)常委會工作報告和提案工作情況報告后，對人民政協(xié)工作有了更加全面的了解和更加深刻的認識，對把握政治方向、領(lǐng)會協(xié)商要義、提升履職實效具有指導(dǎo)性意義。

在繼續(xù)深入走訪，精細打磨后，今年丁列明提交了3份有關(guān)醫(yī)藥醫(yī)療的建議，包括《關(guān)于加強精準醫(yī)學(xué)時代個體化定制藥物研發(fā)和技術(shù)審評的提案》《關(guān)于提升核心競爭力促進我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的提案》《關(guān)于加快推進國家醫(yī)學(xué)中心建設(shè)項目審批進度的提案》。

“定制藥”已不遙遠，建議制定定制藥物研發(fā)和技術(shù)審評機制

“加強精準醫(yī)學(xué)時代個體化定制藥物研發(fā)和技術(shù)審評”是丁列明今年帶來的重點建議。

他提出這一建議的背景是即將到來的 “定制藥”時代。

現(xiàn)代醫(yī)學(xué)發(fā)現(xiàn)，許多難治性常見病，如腫瘤、糖尿病、自身免疫疾病等，存在發(fā)病機理和治療上的個體化特征。治療這類疾病，需按照對應(yīng)的篩選標準細分患病人群，治療的藥物或方法也因人而異。使用同一個藥物的個體數(shù)量變少，甚至變成“一人一藥”，即“定制藥”。

丁列明舉例，腫瘤基因突變隨機發(fā)生，不同患者的突變都各不相同，由此產(chǎn)生的腫瘤新生抗原各不相同。可以通過基因測序等方法分析得到由突變產(chǎn)生的新生抗原，并定制疫苗進行治療。“針對腫瘤新生抗原設(shè)計的疫苗，必須要個體化定制。”他說。

一些國家已經(jīng)走在前面。

丁列明向《中國經(jīng)濟周刊》記者介紹，全球頂級學(xué)術(shù)期刊已發(fā)表了一系列臨床研究結(jié)果，證明個體化疫苗用于治療一系列不同癌種具有安全性和有效性，激發(fā)了全球研究熱潮。美國FDA和歐盟EMA快速響應(yīng)，到目前為止累計批準了24項個體化腫瘤疫苗新藥研究申請，讓歐美研究者領(lǐng)先獲得了很多臨床數(shù)據(jù)。

為此，丁列明建議國家審評部門跟進這類新技術(shù)發(fā)展，成立專門機構(gòu)，跟蹤新藥研發(fā)方向，并積極應(yīng)對因此給新藥研發(fā)和審評原則帶來的新挑戰(zhàn)。

他認為，國家審評部門應(yīng)隨時跟進新技術(shù)發(fā)展，及時研討，制定技術(shù)指導(dǎo)原則和對應(yīng)的審評要求，以推動這一治療領(lǐng)域有序發(fā)展。

“現(xiàn)行工業(yè)化批量藥物生產(chǎn)的技術(shù)審評體系，并不適用于個體化定制藥物。”丁列明建議，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心及時研討新出現(xiàn)的技術(shù)，加強與學(xué)術(shù)界及藥企溝通交流，對個體化定制藥物所使用的固定工藝流程以及相應(yīng)的質(zhì)量控制標準，進行科學(xué)性和嚴謹性評估。

“在技術(shù)指導(dǎo)原則正式出臺前，可請這一領(lǐng)域的專家一起研討和把關(guān)，在保證受試病人安全的前提下，批準開展小規(guī)模臨床試驗，使中國的精準醫(yī)學(xué)發(fā)展緊跟國際前沿。”丁列明對《中國經(jīng)濟周刊》記者說，“藥物研發(fā)有時就是和疾病賽跑，技術(shù)審評應(yīng)和研發(fā)企業(yè)共同發(fā)力，讓患者來得及用上新藥物。”

他還建議，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心提高新技術(shù)藥物評審的優(yōu)先級，成立先進治療技術(shù)部，專門進行新技術(shù)藥物，尤其是個體化定制藥物的評審。

“在精準醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，歐美研究者已經(jīng)領(lǐng)先許多，只要我們奮起直追，前景很光明。”丁列明信心滿滿。

建議在創(chuàng)新藥定價上，允許企業(yè)5年內(nèi)自主定價

歐美領(lǐng)先的不只是精準醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，而是整個生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)。

要縮短我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展與全球第一梯隊的差距，丁列明認為，必須不斷提升核心競爭力，促進高質(zhì)量發(fā)展，加快實現(xiàn)生物醫(yī)藥高水平科技自立自強。

他介紹，一個新藥從研發(fā)到上市，平均要花費10年時間、10億美元，即使進入臨床研究后，成功率也只有1/10。國際上允許創(chuàng)新藥上市后自主定價，在一段時間內(nèi)保持較高利潤，讓藥企收回投資稍有盈利，是推動新藥創(chuàng)新行業(yè)可持續(xù)發(fā)展的有力保障。

實踐證明，只有加強創(chuàng)新藥自主研發(fā)，擁有自己的核心產(chǎn)品，才能讓國家在醫(yī)保談判中占據(jù)主動，把定價權(quán)和醫(yī)療衛(wèi)生戰(zhàn)略安全掌握在自己手里。

丁列明向《中國經(jīng)濟周刊》記者回憶，2016年國家藥品價格首次談判中，中國首個小分子靶向抗癌藥率先主動大幅降價，才迫使跨國藥企同類競品跟進，讓適用患者都用上了靶向藥。

因此，他建議，多舉措提升核心競爭力，促進我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

首先，在創(chuàng)新藥定價上，允許企業(yè)在一定時間內(nèi)比如5年內(nèi)自主定價。在醫(yī)保談判與支付上，突出臨床價值導(dǎo)向，制定合理報銷價格，提高報銷標準。對已納入國家醫(yī)保的創(chuàng)新藥，適當延長談判周期，把新增適應(yīng)癥自動納入報銷范圍，穩(wěn)定市場預(yù)期，推動患者受益。在使用上，對獲得國家重大新藥創(chuàng)制專項支持的國產(chǎn)創(chuàng)新藥，優(yōu)先采購應(yīng)用，暢通進院通道，不列入“藥占比”考核，促進創(chuàng)新藥的價值實現(xiàn)。

其次，要加強金融投資支持。他建議在股票發(fā)行實行全面注冊制的大背景下，采取對優(yōu)質(zhì)生物醫(yī)藥企業(yè)實行首次發(fā)行上市、再融資“即報即審，審過即發(fā)”等措施，使生物醫(yī)藥企業(yè)可利用資本市場解決發(fā)展所需資金問題。

截至今年3月5日，重點支持生物醫(yī)藥等六大行業(yè)的科創(chuàng)板中，生物醫(yī)藥行業(yè)上市公司達106家，占比達21%。

最后，要打造更好的創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)人才環(huán)境。如降低個人所得稅稅負，提升經(jīng)濟待遇，為高端人才提供高品質(zhì)的科研和居住環(huán)境等。

（本文刊發(fā)于《中國經(jīng)濟周刊》2023年第5期）

2023年第5期《中國經(jīng)濟周刊》封面